Category: Biomedical Logo
Posted Feb 10, 2020 20:19 (GMT +7)


Aptorum Group ประกาศความก้าวหน้าครั้งสำคัญของการนำ SACT-1 ที่มีศักยภาพเป็นตัวยามารักษานิวโรบลาสโตมา ตั้งเป้ายื่น IND ช่วงครึ่งหลังของปี 2563

นิวยอร์ก--(BUSINESS WIRE)--10 กุมภาพันธ์ 2563

Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) (“Aptorum Group”) บริษัทผลิตชีวเภสัชภัณฑ์ที่เน้นการพัฒนายารักษาโรคชนิดใหม่เพื่อแก้ปัญหาการขาดแคลนเวชภัณฑ์ที่เพิ่มขึ้นทั่วโลก ประกาศถึงข้อมูลและการพัฒนาในทิศทางบวกเกี่ยวกับการนำสารที่มีศักยภาพเป็นตัวยา (drug candidate) อย่าง SACT-1 มาใช้ในการรักษานิวโรบลาสโตมา มะเร็งชนิดที่พบได้ยากซึ่งมักเกิดในเด็กทารกและเด็กเล็ก เมื่อการศึกษาเพื่อทดสอบความใช้ได้นี้เสร็จสิ้น Aptorum Group วางแผนที่จะใช้ประโยชน์จากคำขอขึ้นทะเบียนตำรับยาตามมาตร 505(b)(2) และยื่นขอ IND กับองค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับ SACT-1 ในครึ่งหลังของปี 25631

SACT-1 เป็นสารที่มีศักยภาพทางตัวยาที่ถูกนำมาใช้กับการรักษาโรคอื่นตัวแรกที่จะถูกพัฒนาภายใต้แพลตฟอร์มการค้นคว้ายา Smart-ACTTM ซึ่งใช้วิธีที่มีระบบเป็นขั้นเป็นตอนในการระบุและนำยาที่ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในปัจจุบันมาพัฒนาเพื่อใช้กับโรคหายาก2 ที่มีมากกว่า 7000 โรค (และเพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่อง)

Aptorum Group มีความตั้งใจใช้แพลตฟอร์มดังกล่าวเร่งและเป็นทางลัดในการนำสารที่มีศักยภาพทางตัวยามาใช้กับการรักษาโรคอื่น ซึ่งมีการจัดทำข้อมูลความปลอดภัยและความเป็นพิษต่อมนุษย์ไว้อยู่แล้ว ผ่านการพัฒนาและขั้นตอนทางคลิกนิกเพื่อระบุตลาดโรคหายากที่กำลังเติบโตอย่างรวดเร็ว Aptorum Group ตั้งเป้าที่จะคัดกรองโรคหายากในกลุ่มต่าง ๆ ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัด โรคมะเร็ง โรคภูมิต้านตนเอง และโรคพันธุกรรมเมตาบอลิก

ผ่านแพลตฟอร์ม Smart-ACTTM Aptorum ประสบความสำเร็จในการค้นพบประสิทธิภาพที่มีศักยภาพของ SACT-1  และพัฒนาสารชนิดนี้เพื่อนำไปรักษานิวโรบลาสโตมา ซึ่งเป็นการรักษาด้านใหม่ที่แตกต่างจากข้อบ่งชี้ที่ได้รับการอนุมัติอย่างสิ้นเชิง ในการศึกษาของเราเมื่อไม่นานมานี้ พบว่า SACT-1 มีประสิทธิภาพต่อเซลล์ไลน์ของนิวโรบลาสโตมาหลายเซลล์ โดยมี 2 เซลล์ที่เป็นเซลล์แบบ MYCN-amplified ซึ่งแสดงถึงความเสี่ยงสูงในกลุ่มผู้ป่วยนิวโรบลาสโตมา นอกจากนี้ จากการใช้ดัชนีหลายแบบเป็นตัวชี้วัดเชิงปริมาณระดับของการเกิดอันตรกิริยาระหว่างยา Aptorum Group พบความเข้ากันได้และประสิทธิภาพระหว่าง SACT-1 กับยาเคมีบำบัดที่ใช้ในการรักษาทั่วไปในหลอดทดลองในระดับสูง ชี้ให้เห็นถึงการเพิ่มประสิทธิภาพศักยภาพ/การลดปริมาณของยาเคมีบำบัด นอกจากนี้ ในการศึกษาล่าสุดของเรายังพบว่าค่าขนาดยาสูงสุดที่สามารถทนได้ (MTD) ของ SACT-1 ในสัตว์ทดลองวัดได้สูงกว่า 400มก./กก. เมื่อเทียบกับค่า MTD ของการรักษาด้วยยาเคมีบำบัดแบบมาตรฐาน เช่น แพคลิแทกเซล (20-30มก./กก.)3 และซิสพลาติน (6มก./กก.) 4 พบว่าความปลอดภัยของ SACT-1 ให้ผลเป็นที่น่าพึงพอใจอย่างมาก

การนำสูตร SACT-1 มาพัฒนาใหม่เป็นสูตรสำหรับเด็ก เพื่อตอบสนองความต้องการของผู้ป่วยนิวโรบลาสโตมาโดยเฉพาะที่เป็นเด็กอายุต่ำกว่า 5 ปีได้ดียิ่งขึ้น จากการสังเกตการณ์ข้อมูลที่มีอยู่ก่อนหน้านี้จากผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติ5 ซึ่งเป็นการสังเกตการณ์ภายใน พบว่า SACT-1 มีความปลอดภัย เมื่อใช้ในปริมาณ 150มก./วัน อัตราการเสียชีวิตอยู่ที่ 0% ในการศึกษาทางคลินิกก่อนหน้านี้) โดยไม่พบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวกับขนาดยาแต่อย่างใด

เกี่ยวกับนิวโรบลาสโตมา (neuroblastoma)

นิวโรบลาสโตมาเป็นโรคมะเร็งชนิดที่พบได้ยากและได้รับการจัดให้เป็นโรคหายาก โรคนี้จะก่อตัวในเนื้อเยื่อประสาทบางประเภทและส่วนใหญ่พบในต่อมหมวกไต รวมถึงกระดูกสันหลัง หน้าอก ช่องท้องหรือคอ และพบบ่อยในเด็ก โดยเฉพาะเด็กที่มีอายุตั้งแต่ 5 ปีลงไป สำหรับกลุ่มที่มีความเสี่ยงสูง ซึ่งมีจำนวนเกือบ 20%6 ของประชากรผู้ป่วยใหม่รวมต่อปี อัตราการรอดชีวิตในระยะ 5 ปีของโรคนี้อยู่ที่ประมาณ 40-50% ตามที่สังเกตการณ์โดยสมาคมโรคมะเร็งแห่งสหรัฐอเมริกา7 ปัจจุบัน ค่าใช้จ่ายสำหรับยารักษาที่สูงสำหรับผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงสูงอยู่ที่เฉลี่ย 200,000 ดอลลาร์ต่อการให้ยาแต่ละครั้ง (ทั้งหมด 6 ครั้ง)8 นอกจากนี้ ผู้ป่วยที่เป็นเด็กส่วนใหญ่ไม่สามารถทนต่อการรักษาหรือรอดชีวิตในระยะการรักษาด้วยยาเคมีบำบัดที่เกี่ยวข้อง อาจมีการเปลี่ยนแปลงตามการศึกษาทางคลีนิกในอนาคต ซึ่งข้อมูลนี้อาจเปลี่ยนให้เป็นในทิศทางบวกได้ด้วย SACT-1 เนื่องจากมีการเสริมฤทธิ์กันอย่างมีศักยภาพเมื่อใช้กับการรักษาด้วยยาเคมีบำบัดแบบมาตรฐานตามที่ได้อธิบายไว้ข้างต้น

สำหรับการนำเสนอแบบทั่วไป โปรดดูที่: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/bcf77574-7bd6-4b9d-8110-d53837238f16

สำหรับการนำเสนอทางเทคนิค โปรดดูที่: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/66346f79-7a03-474a-89be-0eaafaa00d9d

เกี่ยวกับ Aptorum Group Limited

Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) คือบริษัทเวชภัณฑ์ที่อุทิศตนในการพัฒนาและทำธุรกิจการรักษาโรคแบบใหม่เพื่อแก้ปัญหาการขาดแคลนเวชภัณฑ์และไม่เพียงพอต่อความต้องการที่เพิ่มขึ้นทั่วโลก Aptorum Group ยังเดินหน้าคิดค้นโปรแกรมการรักษาโรคต่าง ๆ เช่นโรคประสาท โรคติดเชื้อ โรคเกี่ยวกับทางเกินอาหาร โรคเนื้องอก และโรคอื่น ๆ

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Aptorum Group โปรดดูที่ www.aptorumgroup.com.

เกี่ยวกับ Smart Pharma Group

Smart Pharma Group เป็นบริษัทในครอบครองของ Aptorum Group Limited เน้นการนำยารักษาโรคที่ผ่านการรับรองมาใช้ใหม่อย่างเป็นระบบเพื่อการรักษาโรคหายากต่าง ๆ Smart Pharma Group ทำการสกรีนและคิดค้นวินิจฉัยผ่านระบบคอมพิวเตอร์เพื่อพัฒนาตัวยาให้มีความทันสมัย

คำจำกัดสิทธิ์ความรับผิดชอบและข้อความที่เป็นการคาดการณ์เหตุการณ์ในอนาคต

เอกสารประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ประกอบด้วยแถลงการณ์ที่เกี่ยวข้องกับ Aptorum Group Limited และความคาดหวังในอนาคต แผน และโอกาสในอนาคตซึ่งเป็น “แถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้า” ภายใต้ความหมายของพระราชบัญญัติปฏิรูปกฎหมายฟ้องร้องหลักทรัพย์เอกชนปี พ.ศ. 2538 ข้อความที่มีอยู่ในเอกสารฉบับนี้ซึ่งไม่ใช่แถลงการณ์ของข้อเท็จจริงในอดีตอาจถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ในบางกรณีคุณสามารถระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าโดยใช้คำเช่น“ อาจ” “ควร” “คาดว่า” “มีแผนจะ” “คาดการณ์” “อาจจะทำได้” “ตั้งใจว่า” “มีเป้าหมายว่า” “มีโครงการว่า" "พิจารณาจะ" "เชื่อว่า" "ประเมินว่า" "พยากรณ์" "มีศักยภาพจะ" หรือ "จะดำเนินการต่อ"  หรือคำตรงข้ามของคำเหล่านี้หรือสำนวนอื่น ๆ ที่คล้ายกัน กลุ่ม Aptorum ได้ใช้แถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้โดยส่วนใหญ่มาจากความคาดหวังและการคาดการณ์ในปัจจุบันเกี่ยวกับเหตุการณ์และแนวโน้มในอนาคตซึ่งบริษัท เชื่อว่าอาจส่งผลกระทบต่อธุรกิจฐานะทางการเงินและผลการดำเนินงาน ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้พูดเฉพาะวันที่ของเอกสารประชาสัมพันธ์ฉบับนี้และอยู่ภายใต้ความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และข้อสันนิษฐาน รวมถึง แต่ไม่จำกัดเพียงความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการจัดการที่ประกาศไว้และการเปลี่ยนแปลงองค์กร การให้บริการอย่างต่อเนื่อง ความสามารถในการขยายการจัดประเภทผลิตภัณฑ์โดยการนำเสนอผลิตภัณฑ์เพิ่มเติมสำหรับกลุ่มผู้บริโภคเพิ่มเติม กลยุทธ์การเติบโตของบริษัทที่คาดการณ์ไว้ แนวโน้มและความท้าทายที่คาดการณ์ไว้ในธุรกิจของบริษัท และความคาดหวังเกี่ยวกับเสถียรภาพของห่วงโซ่อุปทานและความเสี่ยงอย่างเต็มที่อธิบายไว้ในแบบฟอร์ม 20-F ของกลุ่ม Aptorum และเอกสารอื่น ๆ ที่กลุ่ม Aptorum อาจทำกับ กลต. ในอนาคต ซึ่งเป็นผลให้การคาดคะเนต่าง ๆ ในข้อความที่เป็นการคาดการณ์เหตุการณ์ในอนาคตนี้อาจมีการเปลี่ยนแปลงในภายหลัง กลุ่ม Aptorum ไม่มีข้อผูกมัดในการปรับปรุงแถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้าที่มีอยู่ในเอกสารประชาสัมพันธ์นี้อันเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ เหตุการณ์ในอนาคต หรืออื่น ๆ


1 หาก FDA ยอมรับให้ใช้คำขอขึ้นทะเบียนตำรับยาตามมาตร 505(b)(2) เป็นช่องทางสำหรับการอนุมัติ SACT-1 บริษัทจะสามารถใช้ประโยชน์จากข้อมูลทางคลินิกและข้อมูลที่ไม่ใช้ข้อมูลทางคลินิกที่มีอยู่ปัจจุบันควบคู่กับการศึกษาที่ทำโดยผู้ให้การสนับสนุน เพื่อเร่งการพัฒนาและการอนุมัติของ SACT-1
2 ดู https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases
3 Clin Cancer Res. 5(11):3632-8.
4 BMC Cancer 17: 684 (2017).
5 ขึ้นอยู่กับการอนุมัติของ FDA และแตกต่างกันไปในแต่ละกรณี ขอขึ้นทะเบียนตำรับยาตามมาตร 505(b)(2) อาจขึ้นอยู่กับข้อมูลปัจจุบันจากผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติแล้ว (เช่น การค้นพบของ FDA ก่อนหน้านี้เกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิภาพ) หรือผลิตภัณฑ์ในวรรณกรรม (เช่น ข้อมูลที่มีอยู่) อย่างไรก็ตาม ตามที่มีการกล่าวโดยทั่วไป การยื่นขอขึ้นทะเบียนจำเป็นต้องมีการดำเนินการศึกษาเชื่อมโยงในระยะที่ 1 เพื่อเปรียบเทียบกับยาต้นแบบและอ้างอิงข้อมูลความปลอดภัยและประสิทธิภาพที่กำหนด
6 Annu Rev Med. 2015; 66: 49–63.
7https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html
https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NOREDACT-ABBREV_Post_26Mar2019_final.pdf

ติดต่อนักลงทุน:
โทร: +852 2117 6611
อีเมล: investor.relations@aptorumgroup.com 


สื่อ:
โทร: + 852 2117 6611
อีเมล: info@aptorumgroup.com

Distribute your news release with us

  • Print

    unique advertising solution

    Our media lists include news desks at all leading Thai and English-language dailies.

  • Radio & TV

    reliable platform

    We deliver your news to leading Thai radio stations and TV channels.

  • Internet Sites

    cloud computing

    All releases are submitted to Internet news sites, including several with guaranteed pickup.

Our Self-Serve News Release Couldn't Be Simpler

Our streamlined online process makes it simple and fast to submit your news to the Thai media. Once registered, just enter or copy your text into our submission form and you'll see an instant preview with our fee based on the word count, translation, and any attached image. To confirm submission, hit Enter to be taken to our payment processor. Once payment is approved, your release passes automatically to our news desk for translation and dissemination by our skilled and experienced team. You'll be kept informed at each step of the process.